Волшебство в канун Нового года может быть разным. Для родителей детей больных СМА настоящим чудом стала новость о регистрации препарата Золгенсма в России. Это значит, теперь не нужно собирать кучу документов для ввоза лекарства в страну.
Одного укола этого препарата, говорят специалисты, достаточно для выздоровления. Но его стоимость для родителей неподъёмная. Золгенсма — самый дорогой препарат в мире. Цена инъекции составляет от 2 до 2,5 миллиона долларов, то есть 160 миллионов рублей. Но она дарит мамам и папам самое бесценное — жизнь ребёнка.
Илья Рожковский получил спасительный укол. Деньги ему собирали всем миром. Через социальные сети и СМИ, спонсоров, звёзд эстрады, а также многочисленные флешмобы. Чудо произошло — мальчику собрали нужную сумму. Сделали это до того момента, как Илье исполнилось два года. По инструкции Золгенсму нужно вводить ребёнку в течение первых двух лет жизни.
В 2020 году Еве Мартыненко судьба подарила Золгенсму. В международной лотерее, которую устраивает производитель, она выиграла лекарство. Девочка прошла лечение, реабилитацию и идёт на поправку. Спинально мышечная атрофия — тяжёлое генетическое заболевание. Мышцы ребёнка при нём постепенно перестают работать. Со временем он не может ходить, сидеть, глотать, а порой перестаёт даже дышать. Один укол Золгенсмы помогает вернуть контроль над мышцами в течение полугода.
На Ставрополье живет 33 ребёнка с диагнозом СМА. В России закупку препаратов для лечения редких заболеваний проводит фонд «Круг добра». Он создан указом президента в январе этого года. В организацию уже обратился краевой минздрав.
«Ещё в апреле мы начали эту работу. Заявка была подана в «Круг добра» на 24 ребёнка. На всех детей уже получен препарат до конца этого года, и сформирована заявка уже на следующий год на первый квартал», — рассказала начальник отдела медицинских проблем материнства и детства министерства здравоохранения здрава Ставропольского края Наталья Плотникова.
Родители двоих детей отказались от помощи, и четверо детей получили препарат за счёт иных источников. Организация «Круг Добра» закупала Золгенсму ещё до регистрации. В планах фонда обеспечить всех детей со СМА спасительным препаратом.
Кроме того, сайт фонда сообщает о важной новости. Возрастные рамки введения инъекции расширяются. По решению врачей теперь в приоритете критерий не возраста, а веса. Порядок же получения лекарства остаётся прежним. Регистрация препарата в России повысит его доступность, ускоряется и упрощается процедура его ввоза.
До регистрации его завозили едва ли не полулегально. Дело в правилах обращения с иностранными лекарствами, которые предполагают большую бумажную работу. Так же теперь назначить его к лечению может комиссия на месте. А не через созыв федерального консилиума, как это было раньше. Высокую цену препарата установил его производитель, швейцарская компания Новартис, объясняя тем, что на исследования и разработку лекарства ушли миллиарды долларов.
